Durante su último encuentro el pasado 13 de abril, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos aprobó la financiación de Fintepla (fenfluramina), un medicamento huérfano para el tratamiento de las crisis convulsivas asociadas al síndrome de Dravet.
El síndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia crónica, es una encefalopatía grave e incapacitante que conlleva severas consecuencias neurológicas a los pacientes que la padecen que hasta el momento no tiene cura. Además, esta enfermedad, que comienza a manifestarse en los primeros meses de vida en bebés hasta entonces sanos, tiene una alta tasa de mortalidad prematura.
Con esta nueva financiación y una vez esté totalmente disponible en el mercado, en España se encontrarán los tres medicamentos para el tratamiento de esta enfermedad aprobados en Europa: el estiripentol, el cannabidiol y la fenfluramina. A pesar de que fenfluramina recibió la aprobación por parte de la Comisión Europea en diciembre de 2020, no ha sido hasta ahora que ha recibido la aprobación de financiación por parte de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIMP), que es el órgano que tiene la responsabilidad de la aprobación de financiación de los medicamentos en España.
Según José Ángel Aibar, presidente de la Fundación Síndrome de Dravet, “mientras que celebramos enormemente que una nueva opción terapéutica para los pacientes con síndrome de Dravet haya sido aprobada por el CIMP, tenemos que seguir incidiendo en que es necesario que los tiempos de aprobación y comercialización de nuevos medicamentos huérfanos sea más ágil y no se eternice tanto en el tiempo, como ha sucedido”.
Según Aibar, “es necesario ahora que las distintas administraciones públicas autonómicas se pongan en marcha para que este nuevo fármaco pueda llegar de manera efectiva a los pacientes y familias que sufren las consecuencias del síndrome de Dravet”.
“El próximo 23 de junio celebraremos el Día Internacional del Síndrome de Dravet y no habría mayor regalo que este nuevo medicamento esté disponible en el mercado español ya que, como siempre decimos, de poco sirve tener un medicamento aprobado si no llega al paciente”.
Sobre el Síndrome de Dravet
El Síndrome de Dravet, también llamado epilepsia mioclónica severa de la infancia, afecta a uno de cada 16.000 nacimientos, por lo que se considera una enfermedad rara, y tiene una tasa de mortalidad de alrededor del 15 por ciento. Se origina por la mutación de un gen, el SCN1A, y comienza a manifestarse en el primer año de vida del niño, con crisis desencadenadas por fiebre seguida de una epilepsia resistente a los fármacos. Además, ocasiona graves retrasos cognitivos, motores y del habla, así como problemas conductuales.
Sobre la Fundación Síndrome de Dravet
La Fundación Síndrome de Dravet, la organización nacional de pacientes con Síndrome de Dravet, fue creada en 2011 por un grupo de padres con niños afectados por esta enfermedad rara. Su objetivo principal es el de promover y garantizar el desarrollo de la investigación en el entorno de este síndrome para conseguir avanzar en el conocimiento de sus causas, mejorar su diagnóstico y hallar fármacos y tratamientos efectivos que permitan mitigar e incluso eliminar las consecuencias de la enfermedad.
