Las claves en la atención de pacientes con enfermedades raras

En cuanto a los tiempos de las decisiones de precio y financiación de estas terapias, el 58% asegura que son demasiado largos

EP

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Mitocondria. Foto Enfermedades Raras.
Mitocondria. Foto Enfermedades Raras.

Agilizar los procesos de financiación y los tiempos de acceso es clave para mejorar la calidad de vida de los pacientes con una enfermedad rara, según el informe FINEERR, 'Reflexión Estratégica sobre financiación y acceso a las terapias dirigidas a enfermedades raras en España', elaborado por la Fundación Weber y que ha contado con la colaboración de Roche Farma.

Más de 40 expertos de muy diversas disciplinas han participado en la elaboración de este documento, que recoge propuestas concretas de mejora para ayudar a tomar decisiones sobre la asignación óptima de recursos destinados a las EERR en el Sistema Nacional de Salud (SNS).

"Es necesaria una reflexión sobre los retos en financiación y acceso de las terapias dirigidas a las EERR en España, en aras de reducir la brecha entre el desarrollo y el uso del medicamento, aumentar la equidad en el acceso a las terapias disponibles y, al mismo tiempo, introducir estrategias coherentes, eficientes y sostenibles a largo plazo", asegura Federico Plaza, director de Corporate Affairs de Roche Farma España.

En opinión del doctor José Martínez Olmos, profesor de la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP) y ex portavoz de Sanidad del Grupo Socialista en el Senado, "las EERR son un ámbito de actuación que requiere la máxima prioridad y es por eso que hay que seguir mejorando de manera constante las estrategias que aplican las administraciones sanitarias para incorporar todas las mejoras que tengan aval de evidencia científica".

El 73% de los expertos participantes en el Proyecto FINEERR, considera que la situación de financiación y acceso de las terapias dirigidas a EERR en España es mejorable. Por otra parte, más de la mitad de ellos (53%) opina que el grado de acceso en España es similar a la de los países de nuestro entorno, mientras que el 35% cree que es menor.

En cuanto a los tiempos de las decisiones de precio y financiación de estas terapias, el 58% asegura que son demasiado largos, con importantes cuellos de botella que hay que solventar, mientras que el 17% cree que son razonables, dada la casuística de estas terapias. Cabe recordar que, pese a los avances, solo un 5-10% de las EERR tienen tratamiento específico disponible.

"El 70% de las enfermedades raras tienen origen genético y pediátrico. Además, muchas de ellas son crónicas y degenerativas, poniendo en riesgo el pronóstico vital y con un alto impacto en la calidad de vida del paciente y sus familias. Frente a ello, la investigación es fundamental así como garantizar el acceso en equidad a la innovación, esto es acceso a diagnóstico, tratamiento y una atención social y sanitaria de calidad", explica Alba Ancochea Díaz, directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)

DIAGNÓSTICO DE LAS EERR

En España, se estima que el tiempo promedio de diagnóstico de una enfermedad rara es de 5 años, y que en el 19% de los casos, este tiempo se demora 10 años o más. A veces, el principal problema es la falta de un diagnóstico adecuado. El 7,6% de los pacientes con una enfermedad rara tiene un diagnóstico que no es definitivo y que otro 3,2% carece de él. El retraso diagnóstico en EERR parece estar relacionado con la comunidad autónoma de procedencia del paciente, siendo mayor en aquellas regiones con menor población.

La falta de conocimiento sobre la enfermedad es en la mayoría de los casos el motivo por el que se producen retrasos en su detección, lo que provoca graves consecuencias en los pacientes, tanto a nivel fisiológico como a nivel psicológico y emocional. En la otra cara de la moneda, "un diagnóstico acertado aporta beneficios a los pacientes, evitando un agravamiento de la enfermedad y reduciendo los retos en el acceso a un tratamiento o apoyo con el que frenar el avance de la enfermedad", asegura la directora de FEDER.

Los registros de pacientes pueden desempeñar un papel fundamental en la mejora de la atención de estas patologías, ayudando a describir la historia natural de la enfermedad e identificando criterios de valoración clínicos adecuados para el diagnóstico y los ensayos clínicos. Sin embargo, el desarrollo de registros para la recopilación de datos a menudo adolece de ciertas limitaciones, como el tipo de requisitos impuestos, la falta de incorporación de pacientes y otros agentes en su diseño, la falta de información sobre su utilidad real o la existencia de conflictos de intereses en su generación y abordaje.

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