La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio del primer ensayo clínico en humanos del fármaco AP-2, un potencial tratamiento contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) desarrollado por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).
Según ha informado el propio organismo y recoge Europa Press, el estudio, que comenzará en abril, evaluará la seguridad y el comportamiento del medicamento en el organismo en una fase I con 70 voluntarios sanos. Si los resultados son positivos, está previsto que en enero de 2027 se inicie la siguiente fase con pacientes de ELA.
El fármaco, tal y como recoge EP, ya fue designado en 2025 como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), lo que respalda su potencial terapéutico en una enfermedad rara sin cura.
AP-2 actúa sobre la proteína TDP-43, cuya alteración está presente en la gran mayoría de los pacientes con ELA y está relacionada con la muerte de las neuronas motoras. En estudios preclínicos, el compuesto ha demostrado capacidad para revertir esta anomalía y restaurar su función, lo que podría ralentizar —e incluso frenar— la progresión de la enfermedad.
El ensayo se llevará a cabo en el Hospital Universitario de La Princesa de Madrid y supone un avance relevante en la investigación de una patología que, en España, afecta a unas 4.000-4.500 personas y para la que actualmente solo existe un tratamiento paliativo con efectos limitados, según datos de la Sociedad Española de Neurología.
Cabe recordar que la ELA es una enfermedad neurodegenerativa que provoca la muerte progresiva de las motoneuronas, lo que deriva en la pérdida de la capacidad de moverse, hablar, comer e incluso respirar. En España afecta a entre 4.000 y 4.500 personas y, en la actualidad, solo existe un tratamiento paliativo con efectos limitados, según datos de la Sociedad Española de Neurología.
